ENACH Asociación, miembro de Somos Pacientes, y el Grupo CRB1 España y Latinoamérica han firmado un convenio de colaboración para el desarrollo de terapias génicas-celulares y terapias avanzadas que redunden en el beneficio de los pacientes con enfermedades raras monogénicas, especialmente de aquellos con enfermedades neurodegenerativas por acúmulo cerebral de hierro (ENACH) y patologías graves de la visión causadas por el gen ‘CRB1’.
Como informa ENACH Asociación, “creemos firmemente que este acuerdo servirá como modelo actualizado al cambio de paradigma que está ocurriendo respecto a la nueva forma de abordar las enfermedades raras y prevalentes de etiologías monogénicas, dando la oportunidad a las asociaciones de pacientes de tener un papel más activo en el impulso y desarrollo de nuevas terapias, gracias al gran avance de la ciencia en estos últimos años y, en especial, en las terapias celulares”.
Proyectos de investigación
A día de hoy, ENACH Asociación tiene abiertos ocho proyectos de investigación con carácter traslacional y mantiene una red de pacientes y colaboradores tanto en España como en otros países, lo que aporta una dilatada experiencia en la captación de recursos y la puesta en marcha y gestión de proyectos, así como en el desarrollo de redes asociativas. Por su parte, el Grupo CRB1 posee acceso a un amplio conocimiento técnico en áreas relativas a la Genética, lo que resulta de extrema utilidad y necesidad para el propósito del presente acuerdo.
Además, explican los firmantes del convenio, “las patologías que representan nuestras entidades tienen nexos de unión. Y a eso se suma nuestra visión compartida sobre la necesidad de trabajo conjunto entre asociaciones de pacientes afectados por enfermedades monogénicas”.
Concretamente, el principal objetivo de esta colaboración, ya en marcha con reuniones de trabajo con varios grupos de investigación, es el desarrollo de una terapia génica de vanguardia que permita la entrega de genes de mayor tamaño que las ya existentes; presente una respuesta inmunitaria muy baja o inexistente, minimizando la creación de anticuerpos y la respuesta inflamatoria, lo que permitiría la repetición del tratamiento a los pacientes; tenga un coste escalable y, por tanto, más reducido que las terapias existes; permita abordar diversas patologías monogénicas con las menores cotas posibles de adaptaciones; y permita su administración de forma mínimamente invasiva, evitando el riesgo de procedimientos quirúrgicos en el quirófano.
– A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?
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